我国科学家在诱导性多能干细胞治疗重大疾病的研究中取得突破，首次利用干细胞再生疗法功能性治愈1型糖尿病。
由天津市第一中心医院沈中阳、王树森研究组，北京大学、昌平实验室邓宏魁研究组与杭州瑞普晨创科技有限公司组成的研究团队，利用化学重编程技术诱导多能干细胞制备胰岛细胞，并将其移植给一名1型糖尿病患者，取得了临床功能性治愈的疗效。该成果9月25日晚发表于国际权威期刊《细胞》。
基于化学重编程诱导多能干细胞治疗1型糖尿病的临床研究的示意图和治疗效果。（受访单位供图）
天津市第一中心医院王树森主任介绍，糖尿病是威胁人类健康的重大疾病，1型糖尿病是其中较为严重的一种。当前常用的治疗方法难以实现血糖的精准调控，导致多种并发症发生，严重影响患者的生活质量。目前胰岛移植临床疗效已取得一定进步，但胰腺供体短缺的问题，大大限制其广泛应用，人诱导性多能干细胞制备的胰岛细胞有望突破此瓶颈。
据介绍，该名患者1型糖尿病史11年，完全依赖胰岛素治疗，但血糖控制较差，多次出现严重低血糖。移植后患者恢复了内源自主性、生理性的血糖调控，移植75天后，完全摆脱了胰岛素注射治疗，并持续1年以上。目前各项糖尿病相关指标均达到正常人水平，实现了1型糖尿病的临床功能性治愈。这项临床研究建立在大量临床前研究和国家干细胞临床研究备案基础上，对糖尿病治疗策略的革新具有重要价值。
胰岛细胞腹直肌前鞘下移植的示意图。（受访单位供图）
“用多能干细胞制备的胰岛细胞为糖尿病移植治疗提供了新的来源。”北京大学干细胞研究中心主任邓宏魁教授介绍，多能干细胞具有无限增殖的特性和分化成生物体所有功能细胞类型的能力，是再生医学领域关键的“种子细胞”。团队通过化学小分子调控的手段实现了将人体细胞诱导为多能干细胞，开辟了人多能干细胞制备的全新途径。该技术因此荣获2024年未来科学大奖“生命科学奖”。
邓宏魁教授表示，化学重编程技术制备的功能细胞在临床治疗疾病的初步成功，表明化学重编程有望成为高效制备各种功能细胞类型的通用底层技术，为细胞治疗在重大疾病治疗上的广泛应用开辟了新路径。
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